Células Madre y Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)
Tratamiento tradicional de ELA con Células Madre.
Las investigaciones siguen apuntando hacia el aprovechamiento de El Poder Regenerador de las Células Madre y he producido esta traducción con el propósito de comprender que hay otro camino alterno al procedimiento quirúrgico que se propone ... ¡Por Nuestra Salud y Economía!
Cedars-Sinai recibe aprobación de la FDA para examinar la seguridad de la terapia de combinación genética con CÉLULAS MADRE en pacientes con ELA (Esclerosis Lateral Amiotrófica)
Traducción libre por IngJuanFuentesM.com con apoyo en Google Translate
CedarsSinai investigadores de medicina regenerativa han recibido la aprobación de la Food and Drug Administration (EE.UU.) de comprobar una combinación del vástago cellgene.
La terapia que desarrollaron sirve para detener el avance progresivo de esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad neurológica progresiva que causa parálisis y finalmente la muerte; la aprobación permitirá a 18 pacientes con ELA recibir un nuevo fármaco en investigación dentro de unos meses cuando el estudio comience en el CedarSinai -
Junta de Gobierno- del Instituto de Medicina Regenerativa.
Será el primer ensayo clínico para probar la seguridad de este tipo de terapia, desarrollado con la intención de preservar la movilidad de la pierna en pacientes con ALS (amyotrophic lateral sclerosis, por sis siglas en inglés) también conocida como enfermedad de Lou Gehrig. La inscripción podría comenzar a finales de este año.
A nivel nacional (EEUU) más de 12.000 personas tienen la ELA, según los Institutos Nacionales de Salud; la mayoría de los pacientes mueren dentro de los cinco años después de la aparición de los síntomas. Actualmente, no existe un tratamiento eficaz para la enfermedad sólo medicamentos para aliviar los síntomas, tales como espasmos musculares, o dispositivos mecánicos para ayudar a los pacientes
respirar.
Como resultado, este ensayo clínico es visto por muchos como significativo. "Cada vez que usted está tratando de tratar una enfermedad incurable, es una posibilidad remota, pero creemos que la razón de ser de nuestro nuevo enfoque es fuerte", dijo Clive Svendsen, PhD, director de la CedarsSinai -Junta de Gobernadores-Instituto de Medicina Regenerativa, que ha pasado una docena de años en el desarrollo del nuevo enfoque.
El nuevo enfoque, financiado por el Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) y se indica en una solicitud de 4,600 páginas a la FDA, consiste en células madre de ingeniería para producir una importante proteína glial línea celular derivada del factor neurotrófico (GDNF, glial
cell line derived neurotrophic factor).
Las células madre que producen GDNF entonces puede proteger a las neuronas motoras que permiten pasar a los impulsos desde el cerebro o la médula espinal de un músculo. Cuando una persona sana quiere mover una pierna, por ejemplo, el cerebro envía una señal a lo largo de ese camino a la de la neurona motora que permite el movimiento. Los pacientes con ELA desarrollan una parálisis progresiva a medida que la enfermedad hace que las neuronas motoras se vayan muriendo.
"Las neuronas motoras en la ELA que mueren dejan de existir cuando no tienen células madre de apoyo llamadas glía que permiten la las neuronas motoras a vivir y operar ", dijo Svendsen, el Distinguido Presidente en medicina regenerativa de la Fundación "Kerry y Simone Vickar Family Foundation.
"Lo que nosotros y otros han encontrado en la ELA es que las células de apoyo se enferman y carecen de ciertas proteínas que mantienen vivas las neuronas motoras. Cuando las células de soporte enferman y mueren, las neuronas motoras también mueren, causando parálisis que empeora cada vez más hasta que el paciente ya no puede moverse".
Svendsen y su equipo pensaron que si podían mantener neuronas motoras vivas al proporcionarles las células gliales de apoyo que producen la proteína necesaria, entonces tal vez podrían mejorar la movilidad de la pierna.
Su teoría estimuló el equipo para desarrollar esto combinando el enfoque celular y la terapia genética. Las células madre son modificadas con ingeriería genética para producir GDNF, cue se replican hasta que se forman miles de millones de células de soporte. Cuando las células madre mejoradas y con más proteínas se infunden en la médula espinal del paciente, se generan células de apoyo gliales que producen GDNF.
La esperanza es que estas células de apoyo, a su vez, mantengan a las neuronas motoras vivas.
"Este es un enfoque muy innovador para una enfermedad que ha tenido a la medicina desconcertada por generaciones ", dijo Shlomo Melmed, MD, vicepresidente ejecutivo de Asuntos Académicos de CedarsSinai, decano de la Facultad de Medicina y la Cátedra Distinguida Helene A. y Philip E. Hixon en Medicina de investigación.
"Esta combinación altamente innovadora de la ciencia de las células madre, el desarrollo de un nuevo dispositivo para inyectar las células, nuestros laboratorios de investigación pendientes y la participación directa de los neurólogos, neurocirujanos y neurólogos hicieron este posible este proyecto de CIRM".
Los implantes de células madre para pacientes con ELA que participan en el ensayo clínico podrían comenzar a finales de año, dijo Svendsen. Los participantes procederán de la Clínica ALS en CedarsSinai, y el juicio será dirigido por Robert Baloh, MD, PhD, y Peggy Allred, PT, DPT. El equipo de neurocirugía será dirigido por J. Patrick Johnson, MD, MS.
Los pacientes elegibles para ser considerados para el ensayo deben estar experimentando debilidad en las piernas causada por ELA (ALS).
Las implantaciones de células se llevarán a cabo durante cinco horas por medio de un procedimiento quirúrgico en el que:
- un neurocirujano eliminará un pedazo de hueso en la región lumbar del paciente de la zona lumbar.
- Con El uso de un dispositivo de investigación desarrollado específicamente para este ensayo, el cirujano inyectará las células madre directamente en la médula espinal del paciente en una sección que gobierna el movimiento en un solo lado del cuerpo.
- Ni los pacientes ni los médicos que atienden a la pacientes sabrán qué lado ha recibido las células madre.
y sigue la exposicion:
- "Vamos a seguir a los pacientes durante un año y medir la fuerza en cada pierna", dijo Svendsen.
- "En la ELA, por lo general las piernas pierden fuerza al mismo tiempo.
- Este es un pequeño ensayo de seguridad para asegurar la liberación de las células GDNF no tiene efectos negativos sobre la función de la pierna.
- Si es seguro, tenemos previsto un ensayo futuro más grande para ver si esta terapia puede mejorar la fuerza en la pierna tratada ".
Fuente:
CedarsSinai
Medical Center
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